11月9日,上海瑞金医院,中国首个血液科转化医学病房开张。上海瑞金医院供图
“仅仅只有一个月多的治疗,这种新的细胞免疫治疗就给了我一个新希望。”56岁患者王军(化名)是一名工程师,因一次背部腰酸痛前往医院检查,一周后被确诊为“多发性骨髓瘤”,这是血液系统肿瘤的第三大疾病,他尝试了2次化疗,最后都出现了“耐药”。2017年5月,car-t细胞免疫治疗法开始在上海瑞金医院开展,他从生死的边缘找到了新生。
今后,像王军这一类血液肿瘤患者,都有望在上海瑞金医院成立的“国家转化医学中心”内,尝试最新的包含在car-t细胞免疫治疗法在内的临床试验。
11月9日下午,澎湃新闻记者(www.thepaper.cn)从上海瑞金医院获悉,经半年多的筹备,上海瑞金医院血液科转化医学病房当日开张,下午起开始收治病人,这是中国首个血液科转化医学病房,也是为今后国家转化医学中心的实施作为“试验田”。
2018年底,随着国家转化医学中心落成后,除了血液肿瘤患者外,心脑血管患者、内分泌代谢疾病患者都有望在这里尝试最新、最前沿的治疗。
两次化疗失败后找到新生
“以为只是一般的腰椎间盘突出,没想到检查出来是骨髓瘤。”患者王军在2年前确诊为“多发性骨髓瘤”,包括头部、肝脏、面部等全身上下10多处都被发现“肿瘤”的存在。自发病后,他的身体状况、生活质量就直线下降,“今年年初,我的左脸开始变得肿大,肿块增长速度很快,最后进食都很困难,只能依靠流质。”
经肿块穿刺病理检查,王军的病症被确诊为“浆细胞瘤”,该病是多发性骨髓瘤进展过程中出现的髓外浸润现象,“这是骨髓瘤中很极端的一种病症,表示我的病情愈加严重了。”王军尝试了2次化疗,“每一次化疗都经过10个月,但最终都宣告失败,主要是药物到后来就不起作用了,各项指标又反弹了。”
那段时间,王军犹如被宣判死刑。“身体疼得必须一直躺着,一躺就是两三个月,站立时间也不能超过1分钟,上厕所都需要有人搀扶。”他说。
幸运的是,正好在2017年5月,瑞金医院血液科开展了car-t细胞免疫治疗复发难治性多发性骨髓瘤的临床试验,当时住在普通病房的王军经过筛选,符合入组条件,于当年7月接受了car-t细胞治疗。接受治疗一个月后,他的左脸肿块完全消失,骨穿检查发现体内异常浆细胞消失,经评估获得完全缓解。原来因体弱需坐轮椅的王军,身体恢复良好,最近开始自驾游。
“这是一种最新的免疫治疗方法,当前主要在中美两国开展较为普遍,美国约有四五十家,中国的体量也大体与美国相当,但总体在治疗效果上,目前国内普遍好于美国,或许是因为技术环节的不同,针对靶点筛选的基因片段,各家都有所不同。”上海瑞金医院血液科主任李军民表示,当前细胞免疫治疗已经成为一种新的治疗趋势,car-t是作用于肿瘤微环境的新型免疫治疗,是一种具有革命性意义的癌症疗法。目前,car-t细胞技术被广泛运用于癌症免疫治疗的研究中,世界范围内,越来越多的car-t细胞疗法正在进行临床试验,并在治疗晚期白血病、淋巴瘤和实体肿瘤方面移植中处于积极的临床发展阶段。
临床试验并不适合每个病人,需经严格筛选通过伦理审核
“这名病人(王军)经历的是一次探索性治疗,随着医疗新技术的发展,如何治疗这样的病人正成为国内外医护人员以及科研人员努力的方向。”李军民表示。
11月9日,中国首个血液科转化医学病房在上海瑞金医院正式成立,将为更多的临床试验患者带来新的希望,同时将为瑞金医院建设国家转化医学中心奠定基础。
“转化医学病房的成立,最大的作用是可以弥补基础实验研发与临床应用之间的鸿沟,为开发新药品、研究新的治疗方法开辟出了一条新途径。”李军民说,像王军这样的多发性骨髓瘤患者不在少数,他们大都接受了蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等国际一线药物,甚至经历过自体骨髓移植、单克隆抗体靶向治疗的临床试验,但一般在3-5年后均会出现耐药及疾病复发进展的情况,特别是如果出现髓外浸润现象,就会严重影响患者的生活质量。
针对临床试验的说法,或许有人会将其理解成为“当一回小白鼠”,李军民对此表示:“临床试验的设计标准都不低于常规治疗的安全性和疗效,同时这样的临床试验都需要通过伦理审核通过才能进行,临床试验患者需要经过一个国际化标准的筛选、评估,并非适合任何一个血液肿瘤患者,但一旦被筛选为临床试验患者,他们将在治疗方面享受免费的治疗,可以大大减轻患者的经济负担。”
来自上海瑞金医院副院长沈柏用表示,血液科转化医学病房的成立,将为瑞金医院国家转化医学中心的启用做铺垫,该中心预计将于2018年底投入使用,同时也是全国唯一一家综合性转化医学中心。转化医学中心主要专注三大类疾病,血液肿瘤是其重点研究方向,除此之外还包括内分泌代谢疾病、心脑血管疾病。
这一国家转化医学中心将在国内率先推出300张“转化型病床”,建立专业的实验室和研究平台,同时成立临床试验样本库,临床试验者的身体组织、液体样本等都将被一一保存下来,同时针对罕见病组织等还可以实现“克隆”,这有助于样本库的扩增以及日后的国际交流和科学研究。